作者：裴松南 醫師
首次發表日期：2024/5/5
更新日期：2025/4/20
我一直對骨髓瘤有很特殊的情感，從2003年進入血液科的領域後，見證了骨髓瘤一路以來的治療進展。從只有化療：勉強控制疾病，存活平均僅2.5年的時代；，到目前不僅有各種機轉的小分子藥物、單株抗體，甚至已經出現免疫治療，平均存活有機會超過7年的現在；每當我認為現在的治療已經很好，是以前所完全無法想像的時候，總會再有跨時代的新藥物出現，不斷地刷新我看待骨髓瘤的三觀。所以，上一篇介紹骨髓瘤治療已經是2020年4月，這五年來整個治療的想法與健保給付條件又有了不小的進步，是時候再寫一篇來介紹目前治療的觀念與選擇了！
圖一、被美國FDA核准的骨髓瘤治療藥物發展史
決定治療方向的第一件事：是否適合移植？
高劑量化療加上自體幹細胞移植（自體移植介紹點此），目前仍是骨髓瘤最有效的治療，即使目前有許許多多的高貴藥物，都還是比不上高劑量化療的成果。所以在診斷骨髓瘤後，我們會看病人的體力、年齡及心肺肝腎功能來決定走移植的道路或是不可移植的選項。
圖二、骨髓瘤的第一線治療選擇
可以移植的病人的一線治療
在70歲以下及內臟功能OK的病人，移植是重要的選項，這時候移植前所給予的藥物就是要快速地降低骨髓瘤的癌細胞數目，改善病人的症狀如骨頭痛、貧血、腎臟衰竭等。我們的選擇會合併使用三到四種抗骨髓瘤藥物治療約三到四個月的時間，然後收集病人本人的造血幹細胞，然後給予高劑量化療及自體移植。這樣可以讓70-90%的病人得到良好的疾病控制。在移植後，我們還會給予相當時間的維持療法，以延長疾病控制的時間。
不可移植的病人的一線治療
這類的病人較為虛弱，治療的目的在取得疾病的長期控制，強度不可太強，我們會用兩到三種的藥物來治療約8個月的時間，然後再給予單一藥物來當作維持療法，通常會使用到無效為止。
所有病人的二線治療
我們會使用三種以上的藥物合併治療，其中包含單株抗體如兆科或多髓易，治療療程為使用到疾病惡化或者健保有限的療程用完為止，目前健保是給付一年的單株抗體。
所有病人的三線以上治療
醫師會盤點一二線所使用過的藥物以及健保給付規定來給予以前尚未使用過的藥物，通常會盡量合併三種以上的藥物來達到最好的治療效果，治療期間也是愈久愈好。
新藥物介紹
有相當多的藥物上次已介紹過，請見這裡。以下是上次尚未介紹的藥物。
多髓易：類似兆科的作用機轉，都是針對CD38抗原的單株抗體，可以快速殲滅骨髓瘤細胞。健保於2024年4月起給付於使用過萬科及瑞復美的病人，需合併凱博斯一起使用。
恩必喜：也是單株抗體，只是對抗的是另一個骨髓瘤細胞上的抗原（SLAMF7），這個藥物單獨使用時，毒殺骨髓瘤的效果不似對抗CD38的單株抗體那麼快速與明顯，所以被藥廠打入冷宮好多年的時間，直到最近才找到它的定位重新上市，目前主要是希望合併鉑美特來當作三線治療，但目前尚未拿到健保給付。
特飛立、癌適求：這兩個是新的免疫藥物，google把這類藥物叫做雙特異性T細胞銜接系統，看不懂是吧！我來簡單說明一下，這類藥物有兩隻手，一隻會抓住T細胞的CD3，另一隻會抓住骨髓瘤細胞的BMCA抗原。這類藥物會讓本來怠惰不認真工作的警察（T細胞）強制上工，直接把壞人（骨髓瘤）抓到他面前，警察就只好把壞人抓起來消滅掉。這樣的藥物在使用過所有其他標靶藥物後的病人都還可以達到6成以上的控制率，真的是很令人驚豔！健保於2025年5月起給付於第五線病人。但需特別注意的是其副作用！免疫藥物會引起免疫風暴（cytokine release syndrome, CRS），會有發燒、血氧降低甚至休克的狀況，這時需盡快給予Tocilizumab及類固醇來緩解；另外，這類藥物也會造成免疫球蛋白的嚴重低下，所以會有相當比例的病人會發生嚴重的感染，這些都是治療所需付出的代價。
圖三、特飛立作用機轉
CAR-T：目前國外也已經有兩個FDA通過的細胞治療藥物，效果甚至比雙特異性T細胞銜接系統藥物再好一些，不過製程麻煩且價格昂貴，短時間內上不會引進國內。
除了這些拿到藥證的藥物以外，還有許多正在進行臨床試驗的新藥都充滿希望，我很期待未來骨髓瘤的新治療可以繼續讓我讚嘆下去！
